Prosedyren er opprinnelig utarbeidet av legemiddelkomitèen ved St. Olavs hospital. Fagdirektører i HMR og HNT har bidratt med tilpasninger for å gjøre prosedyren regional, og det er konsensus i fagdirektørmøtet om prosedyren slik den nå foreligger.
Med utprøvende behandling menes all behandling der effekt og sikkerhet ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet.
Denne prosedyren beskriver rutiner for bruk av legemidler som ikke inngår i det ordinære behandlingstilbudet:
1. Utprøvende behandling.
a. Bruk utenfor godkjent indikasjon av legemidler med markedsføringstillatelse (MT) i Norge. (Off label)
b. Bruk av legemidler uten markedsføringstillatelse i Norge (Off licence).
2. Bruk av legemidler som er til vurdering hos beslutningsforum for nye metoder.
3. Spesielle vilkår for bruk av nye legemidler uten markedsføringstillatelse.
Prosedyren klargjør roller og ansvar for leger som ønsker å starte utprøvende behandling utenfor kliniske studier og det ordinære behandlingstilbudet.
|
Ansvar |
Utføres av |
Arbeidsoppgave |
|
Virksomheten har ansvar for at det er etablert rutiner for hvordan en utprøvende behandlingsmetode til enkeltpasienter skal gis. |
Fagdirektører |
Godkjenne og revidere regional prosedyre |
|
Det er et ledelsesansvar at alle beslutninger om å tilby utprøvende behandling tas av rette vedkommende og etter en god beslutningsprosess. |
Fagdirektører, klinikkledere |
Sikre etterlevelse av regional prosedyre |
|
Klinikksjef har ansvar for at legene i egen klinikk kjenner og følger prosedyren. |
Klinikkledere |
Sikre at regional prosedyre er kjent i egen klinikk |
|
Den enkelte lege har ansvar for at utprøvende behandling drøftes i kollegiet og tilbys i tråd med gjeldende prosedyre |
Lege |
Sikre at pasienter tilbys utprøvende behandling i tråd med regional prosedyre og nasjonale prinsipper |
For enkeltpasienter som får tilbud om utprøvende behandlingsmetoder vil det være stor usikkerhet knyttet til effekt og sikkerhet. Samtykke og tilstrekkelig informasjon er vesentlig for at pasienten skal kunne ta et informert valg.
Pasienten skal som minimum få følgende informasjon:
· At behandlingen er utprøvende og at det derfor er usikkerhet knyttet til behandlingen
· Nødvendig informasjon for å forstå innholdet i den utprøvende behandlingen
· Informasjon om mulig effekt og sikkerhet.
· Alternative behandlingsmåter
Informasjonen skal være tilstrekkelig til at pasienten kan ta stilling til behandlingen, og gi pasienten en mulighet til eventuelt å velge andre tilgjengelige undersøkelses- og behandlingsmetoder. Informasjonen skal tilpasses den enkelte. Skriftlig informasjon bør suppleres med muntlig informasjon, og pasienten skal gis mulighet til å få en utdypende forklaring.
Utprøvende behandling: Med utprøvende behandling menes all behandling der effekt og sikkerhet ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet.
Merk at bruk av legemidler utenfor godkjent indikasjon (punkt 1a og 1b i innledningen) både kan være utprøvende behandling, men også faglig akseptert behandling som ikke faller inn under prosedyren for utprøvende behandling.
1. Utprøvende behandling
Utprøvende behandling kan unntaksvis gis til pasienter på individuell basis når det er:
• Konkludert med at behandlingen er faglig forsvarlig med utgangspunkt i en vurdering av tilgjengelig kunnskap og/eller erfaringer om metodens mulige effekt og sikkerhet.
• Gitt tilstrekkelig informasjon om behandlingstilbudet og pasienten aktivt har medvirket i valg av behandlingsmetode.
• Etablert behandlingsplaner for bruk av metoden.
• Utarbeidet rutiner for oppfølging og overvåking av pasienter som mottar behandlingen.
• Etablert rutiner for rapportering av bivirkninger og effekt av behandlingen som systematisk kan sammenstilles for alle pasienter som får behandlingen.
Praktisk fremgangsmåte for utprøvende behandling
I tråd med nasjonal veileder skal følgende beslutningsprosess gjennomføres før utprøvende behandling igangsettes:
• Diskutere pasientkasus i faglig plenum. Gjennomgang av sykehistorie, behandlingsalternativer og dokumentasjon av effekt/sikkerhet ved de ulike alternativene. Ansvar for å vurdere om dokumentasjonen er tilstrekkelig skal ikke i for stor grad legges på den enkelte lege, men ivaretas av fagmiljøene etter diskusjoner og helst konsensus.
• Pasienten skal være vurdert for inklusjon i klinisk studie og funnet uaktuell.
• Behov for personellressurser og kostnader skal vurderes.
• Behandling, finansiering og ressursbruk skal besluttes i helseforetakets linje. Se elektroniske skjema per HF under relatert. Merk at dersom pasienten tilhører et annet helseforetak, skal finansiering være avklart med dette helseforetaket, og i tråd med deres retningslinjer for utprøvende behandling. For HF i HMN skal søknader fra andre helseforetak godkjennes av HF’ ets fagdirektør.
• Det skal dokumenteres at pasienten har fått informasjon og samtykket til behandlingsmetoden.
Beslutning og behandling skal dokumenteres.
All utprøvende behandling skal finansieres av den enkelte klinikk.
Klinikkene plikter også å ha en oversikt over antall pasienter som får utprøvende behandling utenfor kliniske studier og hvilken type behandling det er.
Slik oversikt kan ofte best etableres gjennom et behandlingsregister/kvalitetsregister. Det er klinikksjef som er ansvarlig for hjemmel for dette (HPL §26), og opprettelsen skal godkjennes av personvernombud i tråd med lokale prosedyrer i hvert HF.
Utprøvende behandling på resept
Dersom legemidlet skal utleveres etter resept, skal legemidlet skrives på ordinær (hvit) resept, med merknad om at resepten skal faktureres helseforetaket. (Ev. H-resept om legemidlet dekkes etter denne ordningen). Se egen prosedyre for Legemiddelhåndtering - Reseptforskrivning av legemidler utenfor godkjent indikasjon inkludert bruk av legemidler uten markedsføringstillatelse.
2. Behandling som er til vurdering i beslutningsforum for nye metoder.
Behandling som er til vurdering i beslutningsforum for nye metoder skal som hovedregel ikke tas i bruk i norske sykehus, men det kan oppstå situasjoner der unntak fra denne regelen kan være aktuelt.
Det skal likevel ikke gis unntak for hverken enkeltpasienter eller pasientgrupper for metoder som innebærer bruk av legemidler som ikke har markedsføringstillatelse.
• Ved individuelle søknader etter unntaksregelen er det en forutsetning at det finnes markedsføringstillatelse i Norge for aktuell indikasjon.
• Etablert behandling skal være kontraindisert, ikke tolerert på grunn av bivirkninger.
• Det er grunn til å tro med bakgrunn i forelagt dokumentasjon, at effekt av behandling vil være vesentlig større enn for gruppen som helhet.
Praktisk fremgangsmåte for behandling som er til vurdering i beslutningsforum
1. Avdeling/enhet diskuterer saken med fagdirektør. Se elektroniske skjema per HF under relatert.
2. Beslutning om unntak for den aktuelle pasient tas av fagdirektør. Søknader bør vurderes for diskusjon mellom fagdirektørene, for å sikre lik behandling av søknader i regionen. Det er den enkelte fagdirektør som tar beslutning for søknad fra eget helseforetak.
3. Kopi av beslutningen uten personidentifiserbare opplysninger sendes det regionale helseforetaket ved fagdirektør.
Fordi helseforetaket som fatter beslutning om unntak for en enkeltpasient også må bære det økonomiske ansvar for utgifter til kjøp av det aktuelle legemidlet, skal det ikke fattes beslutning for pasienter bosatt utenfor eget opptaksområde.
3. Bruk av nye legemidler uten markedsføringstillatelse i Norge som er oppført på egen nasjonal liste
For nye legemidler uten markedsføringstillatelse som er oppført på egen nasjonal liste (såkalt «compassionate use»), skal det inngås en nasjonal standardavtale mellom det regionale helseforetaket (RHF) og legemiddelleverandøren før behandlingsstart.
Dette kan enten skje som del av et «Compassionate Use Program» (CUP), hvor Sykehusinnkjøp divisjon legemidler (LIS) er gitt mandat til å inngå nasjonale avtaler på vegne av de regionale fagdirektørene eller som «Compassionate Use Named Patient» (godkjenningsfritak), hvor avtalen også kan inngås mellom det enkelte helseforetak og legemiddelleverandøren.
For informasjon om vilkår i standardavtalen og nasjonal liste se: http://nyemetoder.no/om-systemet/retningslinje-for-bruk-av-nye-legemidler-for-markedsforingstillatelse-mt
Her ligger også lenke til oversikt over inngåtte avtaler mellom legemiddelleverandør og RHF.
Merk at der er to ulike avtalemaler:
For legemidler med kort forventet behandlingsvarighet (normalt inntil 6 mnd.) dekkes apotekets utgifter ikke av legemiddelleverandør. Apotekets kostnader med lagring, tilvirkning og annen håndtering må derfor dekkes av den kliniske avdelingen iht egen avtale mellom HFene.
For legemidler som ikke fyller kravene mht kort forventet behandlingsvarighet dekker legemiddelleverandør alle kostnader inntil behandlingen avsluttes av medisinske grunner.
Anskaffelse av nye legemidler uten markedsføringstillatelse skal skje via lokalt sykehusapotek og apoteket bør involveres tidlig i prosessen, fordi det kan være behov for å avklare importordninger etc.
Se relatert.